A magyar VRG Therapeutics olyan miniprotein-alapú gyógyszerjelöltet fejleszt, amely pontosabban célozza az autoimmun és krónikus gyulladásos betegségek hátterében álló ioncsatornákat. Az osztrák AOP Health partnerségével a program az emberi kipróbálás előtti szakasz végén jár, és új távlatokat nyithat az atópiás dermatitisz, a reumatoid artritisz vagy a szklerózis multiplex kezelésében.
Mi a miniprotein és miért lehet magyar siker?
A VRG Therapeutics olyan új típusú gyógyszereken dolgozik, amelyek apró fehérjékkel, úgynevezett miniproteinekkel avatkoznak be a betegségek működésébe. Ezek a molekulák kisebbek az antitesteknél, de nagyobbak és összetettebbek a hagyományos kis molekulájú gyógyszereknél. Előnyük, hogy jól tervezhetők, és nagy felületen kapcsolódnak célpontjukhoz, így pontosabban hatnak, kevesebb mellékhatással.
A fejlesztés középpontjában a Kv1.3 nevű ioncsatorna áll, amely kulcsszerepet játszik bizonyos autoimmun és krónikus gyulladásos betegségekben, így a gyulladásos bélbetegség, az atópiás dermatitisz, a reumatoid artritisz és a szklerózis multiplex esetében.
Hogyan segíti a mesterséges intelligencia a magyar gyógyszerkutatást?
A VRG-nél a fejlesztés számítógépes tervezéssel, úgynevezett in silico szakasszal kezdődik. AI-alapú modellek segítségével tervezik meg az első lehetséges gyógyszerjelölt molekulákat, majd a 600 négyzetméteres laborban fehérjékkel és sejtekkel vizsgálják azok viselkedését.
„Az AI legnagyobb ereje ma nem az, hogy kiváltja a laboratóriumi munkát, hanem hogy jobb kiindulópontot ad” – hangsúlyozza a VRG szakértője. A korábbi várakozásokkal szemben a számítógép nem tervez kész gyógyszert, de a folyamat látványosan felgyorsult: míg korábban 2,5-3 év kellett az ötlettől az állatkísérletekig, ma ez akár hat hónapra is lerövidíthető.
Mit jelent az osztrák AOP Health partnersége?
Az AOP Health nemzetközi partnerként bekapcsolódott a Kv1.3 ioncsatornát célzó gyógyszerjelölt továbbfejlesztésébe. Ez nemcsak pénzügyi szempontból fontos, hanem szakmai visszaigazolás is. „Amikor egy gyógyszeripari partner azt mondja, hogy ebben lát akkora potenciált, hogy akár az ő gyógyszere lehet belőle a piacon, az egészen más szintű jelzés” – mondja a VRG képviselője.
A partnerség a befektetők felé is hitelesebbé teszi a céget, és részben csökkenti a technológiai kockázatot. A fejlesztés most az emberi kipróbálás előtti szakasz végén jár, és a következő lépések a gyártási és minőség-ellenőrzési háttér kidolgozása, valamint a toxikológiai vizsgálatok elvégzése.
Milyen út vezet a betegekhez?
Ha a hatóság rábólint az adatcsomagra, először kisszámú egészséges önkéntesen próbálják ki a gyógyszerjelöltet biztonságossági szempontból. Ezt követik a betegeken végzett vizsgálatok, végül nagyobb betegszámon kell bizonyítani a hatékonyságot és a biztonságosságot. Ez még optimális esetben is több évet vesz igénybe.
„Ez a gyógyszerfejlesztés szépsége és nehézsége egyszerre: minden a következő kísérlettől függ” – fogalmaz a VRG szakértője, hozzátéve, hogy egy ígéretes projekt is meghiúsulhat, ha a későbbi fázisokban váratlan probléma merül fel.
Mi segíti és mi nehezíti a magyar biotech cégek növekedését?
A VRG története a 2010-es évek második felében indult, két magyar orvos álmából. Magyarország nem áll rosszul: van gyógyszeripari múltunk, nagy cégeink, mint a Richter vagy az Egis. Ugyanakkor a szakemberpiac nagyon szűk, kevés a tapasztalt gyógyszerfejlesztési menedzser, és a tőke is kockázatkerülő.
„Itthon nem feltétlenül az a gond, hogy nincs tőke, inkább az, hogy ehhez a kockázati szinthez ritkán társul elég nagy kockázatvállalási kedv” – mutat rá a VRG. A nemzetközi partnerség ugyanakkor azt bizonyítja, hogy magyar háttérből is lehet nemzetközileg látható biotech fejlesztést építeni.
Milyen további fejlesztési irányok futnak a VRG környezetében?
A VRG-n kívül két külön cég is kinőtt a magyar fejlesztési környezetből. A CREATe Therapeutics génterápián dolgozik, amelyet egy gyógyszerszerű molekulával lehet ki- és bekapcsolni, főleg központi idegrendszeri betegségekben, például gyógyszerrezisztens fokális epilepsziában.
A Novamigra migrénmegelőzésre fejleszt gyógyszerkombinációt, amely két ismert hatóanyagtípus együttes hatását hasznosítja. A VRG-145 nevű program már az első humán vizsgálatok előkészítésénél tart.
A VRG miniprotein-platformja is bővül: olyan gyulladásos folyamatokat céloznak, amelyeknél nem az egész immunrendszert kell visszafogni, hanem pontosabban lehet beavatkozni. Emellett idegrendszeri gyulladásos betegségekben is gondolkodnak, ehhez olyan miniproteinekre lenne szükség, amelyek átjutnak a vér-agy gáton.
A külön struktúrákba szervezett fejlesztések oka, hogy nagyon eltérő technológiákról és befektetői logikáról van szó. „Ami egy befektetőt vagy gyógyszeripari partnert érdekel a miniproteinekben, nem biztos, hogy ugyanúgy érdekli a génterápiában vagy a migrénprofilaxisban” – magyarázza a VRG.
A magyar gyógyszerfejlesztés tehát új utakon jár: a hagyományos iparági szereplők mellett a biotech startupok is bizonyítják, hogy a nemzeti tehetség és a modern technológia ötvözésével világszínvonalú eredmények születhetnek.